Research and Development

     CAR-T细胞治疗作为肿瘤免疫治疗的主要手段之一,在白血病、淋巴瘤、多发性骨髓瘤的治疗中均有显著的治疗效果,被认为是最有前景的肿瘤治疗方式,并且已经在血液瘤的治疗中取得成功。

     我司采用CRISPR/Cas9技术敲除TCR等基因研发制备通用型T细胞,具有编辑效率高、安全性高、成本低等优点,主要针对ALL、MM两大类血液肿瘤开展细胞治疗。

     急性淋巴细胞性白血病(ALL)一种进行性恶性疾病,占儿童急性白血病的80%,发病率高峰在3岁至7岁之间。ALL也可发生于成年人,占所有成年人白血病的20%。

     多发性骨髓瘤(multiple myeloma,MM)是恶性浆细胞病中最常见的一种类型,又称骨髓瘤、浆细胞骨髓瘤或Kahler病。特征是单克隆浆细胞恶性增殖并分泌大量单克隆免疫球蛋白。恶性浆细胞无节制地增生、广泛浸润和大量单克隆免疫球蛋白的出现及沉积,正常多克隆浆细胞增生和多克隆免疫球蛋白分泌受到抑制,从而引起广泛骨质破坏、反复感染、贫血、高钙血症、高黏滞综合征、肾功能不全等一系列临床表现并导致不良后果。

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