研究与开发

     杜氏肌营养不良症(Duchenne Muscular Dystrophy,DMD),是由抗肌萎缩蛋白基因(Dystrophin,Dys)突变所致。Dys是目前已知最大的人类基因,为X染色体隐性遗传,男孩发病为主,患病率约3.3/10万,占出生男婴的20/10万~30/10万。此外,约1/3患者为散发病例,没有家族病史。

     据统计,全球平均每3500个新生男婴中就有一人罹患此病。患者在学龄前就会因骨骼肌不断退化出现肌肉无力或萎缩,导致不便行走。大概在7岁到12岁时,会彻底丧失行走能力,通常到20多岁就会因为心肌、肺肌无力而死亡。目前针对该病,医学界尚无有效疗法。

     我司以基因编辑技术和细胞转染技术为两大技术核心,针对DMD发病基因Dys的突变形式进行深入分析和编辑,并开发一系列的治疗方案,为DMD的缓解和治疗提供一种新选择。

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