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利用纳米磁铁对体内CRISPR/Cas9基因组编辑进行空间控制

2013年,CRISPR/Cas9系统凭借其绝妙的Knock out效果,迅速风靡科研界。近年来,基于CRISPR系统进行基因治疗,为许多难以治疗的遗传疾病带来了希望。然而,脱靶效应所引起的致瘤风险极大地制约了CRISPR/Cas9在治疗方面的应用,因此亟待研发出具有时空可控性的新型CRISPR系统,提高其在组织器官的编辑特异性。

 

赤萌医疗技术总监祝海宝博士及其美国莱斯大学博士后导师Gang Bao等科学家进行CRISPR/Cas9基因组编辑技术研究开发,将磁性纳米颗粒(MNP)与工程化杆状病毒(BV)相结合开发出一种运送载体(MNP-BV)来运送CRISPR/Cas9,从而在空间上对特定组织或器官中的基因修饰进行控制。相关研究成果发表在Nature Biomedical Engineering期刊上,论文标题为“Spatial control of in vivo CRISPR–Cas9 genome editing via nanomagnets”。

图片来自Laboratory of Biomolecular Engineering and Nanomedicine/Rice University。

 

文章中所使用的杆状病毒是一种来自于苜蓿银纹夜蛾(Autographa californica)的核型多角体病毒,具有极大的外源DNA包装能力(38 kb),能高效侵染多种人源细胞,且无法复制,因此是较好的CRISPR/Cas9体内运载工具。

为了克服杆状病毒在体内失活及定位的问题,研究人员利用磁性纳米颗粒激活这种杆状病毒载体并运送用于基因编辑的有效载荷。他们使用了一种名为C3的免疫系统蛋白。在通常情况下,蛋白C3会使杆状病毒灭活,而通过与纳米磁铁结合及施加磁场可克服杆状病毒在体内失活及定位的问题,使基因编辑仅发生在施加磁场的组织或它的一部分中,即可利用纳米磁铁对体内CRISPR/Cas9基因组编辑进行空间控制。

图片来自“Spatial control of in vivo CRISPR–Cas9 genome editing via nanomagnets”

 

 祝海宝博士及Gang Bao教授等科学家将生物材料与CIRSPR/Cas9基因编辑系统相结合,为CIRSPR/Cas9系统的定向临床应用提供了一种新思路。

祝海宝博士归国后主持搭建的广东赤萌医疗科技有限公司,是一家以CRISPR/Cas9基因编辑技术为核心的创新型研发公司,致力于实现CIRSPR/Cas9技术在血液肿瘤、罕见病、传染病治疗上的临床应用,欢迎广大生物医疗同仁共同交流和探讨行业动态,挖掘合作空间,共创行业新里程。

@ 2017 Guangdong Trement Medical Science and Technology Co., Ltd