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强强联手——赤萌医疗进军罕见病治疗

     2018年6月,广赤萌医疗科技有限公司(以下简称“赤萌医疗”)与广州万德基因医学科技有限公司携手开展杜氏肌营养不良症基因治疗的研发和临床推广。

 

图片来源于精油侠工作室

      杜氏肌营养不良症(Duchenne Muscular Dystrophy,DMD),是由抗肌萎缩蛋白基因(Dystrophin,Dys)突变所致。Dys是目前已知最大的人类基因,为X染色体隐性遗传,男孩发病为主,患病率约3.3/10万,占出生男婴的20/10万~30/10万。此外,约1/3患者为散发病例,没有家族病史。DMD是中国患病人数最高的罕见病之一,患者通常到10岁时已不能行走,20岁前死亡,但长久以来国内外均无针对DMD的有效临床干预措施或药物。2016年9月,美国FDA批准了Sarepta Therapeutics公司的新药Exondys 51(Eteplirsen)注射液,该药是世界上第一款被批准用于治疗DMD的药物。尽管如此,Eteplirsen注射液只能针对Dys基因第51号外显子缺失的患者(约占DMD患者的13%),并且是在临床试验不足的情况下通过FDA的特殊审批,其治疗效果有待进一步的临床观察。

     赤萌医疗主要以基因编辑技术为核心,致力于打造一个集科学研究、产品开发、医学转化为一体的创新驱动型中心,重点围绕血液和遗传相关疾病的基因治疗开展研发和医学转化。目前已经针对DMD发病基因Dys的突变形式进行深入分析,并开发一系列的治疗方案。有望在2018年底进入临床试验阶段,为DMD的缓解和治疗提供一种新选择。

赤萌医疗优势:

一、专业的科研团队

核心研发人员全部毕业于国内重点本科院校,博士比例25%,硕士比例40%,在分子生物学、细胞生物学、免疫学、微生物学等相关领域都有专业技术人员负责相关实验设计、操作、咨询,尤其在基因编辑领域达到了世界领先水平。

二、流程化实验体系

设有分子生物学、细胞生物学和病毒操作三大技术平台,对基因编辑、细胞分离培养、稳定细胞系构建、病毒包装生产等技术均已实现标准化、流程化管理,保证效率与质量兼备。

三、创新务实的态度

秉持严谨、踏实、开拓、创新的实验态度,以回馈社会、促进学科发展为己任,探索科学前沿,开发高效基因编辑技术,建设同享和服务性平台,推动基因治疗的发展。

四、丰富的实践经验

核心成员在基因编辑领域、细胞、干细胞治疗及医学转化领域均具有多年的研究经验,与国内外著名高校和研究单位开展过多项课题合作。

@ 2017 Guangdong Trement Medical Science and Technology Co., Ltd